劉見橋：基因編輯技術(shù)可解決遺傳疾病 2年通過倫理審議（2）

首次有人對正常受精的人類胚胎進行了基因修復(fù)

澎湃新聞：你是什么時候開始從事此項研究的？

劉見橋：大概2012年左右我就就開始有這個想法。我在美國做基因工程研究，我本來是醫(yī)生，12年到13年在美國做博士后研究，當時萌生了這個想法，看到他們在做小鼠的研究，我在想能不能有一天做人類的研究，把人的致病基因修復(fù)一下，道理都是一樣的，只不過說把一些在動物身上實現(xiàn)的目的和技術(shù)，應(yīng)用到人類身上，能否實現(xiàn)人類優(yōu)生的目的。

廣州醫(yī)科大學(xué)附屬第三醫(yī)院生殖中心主任劉見橋

澎湃新聞：這項研究最大的亮點在哪里？

劉見橋：這是首次有人對正常受精的人類胚胎進行了基因修復(fù)，這個胚胎攜帶致病基因，我們編輯正常受精的、攜帶有致病基因的胚胎，并且把這個胚胎修復(fù)過來了，把攜帶有致病基因的胚胎修復(fù)成正常的胚胎。之前的研究都是異常胚胎，正常受精是一個精子和一個卵子形成一個二倍體胚胎，異常受精的是三倍體胚胎。

澎湃新聞：這項研究成果是意料之中的嗎？

劉見橋：基本上是意料之中的。其實從理論上講，是有這種（編輯成功的）可能性的，是在預(yù)料之中的，但是說實話科研不試過也不知道，也很難講，所以這次是在情理之中但又有些讓人驚喜。

澎湃新聞：此項研究的意義如何？

劉見橋：這項研究的意義在于將來某一天，有可能對于攜帶致病基因的夫妻雙方，也就是幾乎只能生下患有遺傳病的小孩的夫妻來講，可以通過這個手段生下正常的小孩，也就是不攜帶致病基因的小孩，這是非常大的意義。

但是臨床應(yīng)用還任重道遠，還需要做很多工作，但我認為這種技術(shù)最終得以實踐在我的有生之年應(yīng)該是可以實現(xiàn)的，完全可以實現(xiàn)的。

下一步我們會繼續(xù)推進相關(guān)研究，但是這個事情不是一天兩天能夠做起來的。

“菜刀可以殺人也可以切菜”

澎湃新聞：繼續(xù)推進此項研究是否存在問題？如存在，是怎樣的問題？

劉見橋：這個問題主要是，技術(shù)不能濫用，有美國雜志采訪我的時候我就講了這個問題。他們也是帶了一點攻擊性的語氣來采訪我。

我就談到了，任何技術(shù)本身并沒有問題，而是怎樣去使用這個技術(shù)。比如原子能技術(shù)，應(yīng)用于核能、醫(yī)學(xué)、農(nóng)業(yè)的需求，沒有任何問題，如果做原子彈就會毀滅人類，技術(shù)本身并沒有太大問題，看如何用它。菜刀可以殺人也可以切菜。

應(yīng)該規(guī)范哪些能用哪些不能用，而不是一刀切禁止這個技術(shù)。美國也是可以做這方面研究，應(yīng)該正確得加以引導(dǎo)，“疏”比“堵”好。

技術(shù)是中性的，可以通過一些管理的措施、相關(guān)的制度和規(guī)定予以規(guī)范后，更好地造福人類。

澎湃新聞：如果存在倫理爭議的風(fēng)險，那么這種風(fēng)險又是怎樣的？

劉見橋：有些倫理學(xué)家認為，人的基因是天生的，你不能改，人的基因怎么能改、怎么能變呢？

就是我第一次在我們廣醫(yī)三院做倫理答辯的時候，醫(yī)院也覺得不可思議，他們沒有想到這種技術(shù)本身在未來的應(yīng)用前景，在我們醫(yī)院倫理委員會爭議都很大，經(jīng)過了兩年也就是2015年才通過倫理委員會審議，也是經(jīng)歷了無數(shù)次的修改。

醫(yī)院管理比較嚴，必須通過倫理審查。

當然這個監(jiān)管是正常的，但是我們的倫理也是不斷進步、變化的。

四十年前，未婚同居那是可以坐牢的，現(xiàn)在男女戀愛，結(jié)婚之前沒有同居的卻變成很少見，倫理也是在不斷變化。倫理應(yīng)該為科研服務(wù)，而不是成為科研的絆腳石，而是為科研保駕護航。

過去試管嬰兒很多人也是不接受，怎么能做試管嬰兒呢？但是現(xiàn)在試管嬰兒已經(jīng)變成了很普通的東西，這些觀念都是隨著時代的改變而改變。

當然有些倫理學(xué)家乃至很多人，它對這種變化不理解，這種抵觸不是部分人可以改變的，我這里不做別人也會做。

實現(xiàn)臨床應(yīng)用還有很長一條路要走

澎湃新聞：你剛才講到經(jīng)過了兩年才通過倫理委員會的審議？

劉見橋：爭議很大，非常大。

其實我們在中山大學(xué)黃軍就教授的研究之前就已開始技術(shù)的儲備，人員的培訓(xùn)以及標本的收集。我們在得到醫(yī)院倫理允許后就馬上開始了實驗，2015年底就得到了結(jié)果。但就是因為倫理問題，我們的文章而被多家國際期刊拒稿。

隨著后來黃軍就及范勇團隊對人類胚胎進行編輯的報道面世，國際上逐漸對基因編輯人類胚胎的相關(guān)研究更加理性接納。

這也反映了我們國家目前的現(xiàn)狀吧，總是想跟隨別人，還沒有一種引領(lǐng)全世界潮流的心態(tài)，之前用的是異常胚胎，我用的還是正常胚胎。

不久前，美國科學(xué)院一份長達261頁的報告鄭重提出，“應(yīng)該允許科學(xué)家修改人類胚胎，以消除鐮狀細胞性貧血等毀滅性遺傳疾病。但基因編輯技術(shù)充分應(yīng)用于人類，當同步設(shè)定適當?shù)南拗茥l件。”

之后我的文章也容易發(fā)了。

我們應(yīng)該著眼于這項技術(shù)是否真的能給人類帶來有益的改變。沒做怎么能創(chuàng)新呢，創(chuàng)新就要打破舊的東西而不應(yīng)墨守成規(guī)，當然需要符合規(guī)范。

當然國外乃至國內(nèi)有一些反對的意見，也是正常的。

澎湃新聞：你剛才講到將繼續(xù)推進此項研究，下一步將如何推進這項研究？

劉見橋：肯定要推進。這次研究的量還很少，有效性和安全性上面肯定要繼續(xù)推進。

有效性就是能夠編輯、編輯的效率，6個胚胎進行編輯，真正成功的也不是百分之百都編輯了，如果效率更高當然更好。

安全性的話，編輯的胚胎不能有新的突變，然后能夠繼續(xù)發(fā)育得到囊胚，有繼續(xù)發(fā)育的可能。

所有的研究都是圍繞有效性和安全性來展開。

我們這項研究叫應(yīng)用基礎(chǔ)研究，做研究的目的是朝著應(yīng)用方向走，至于能否應(yīng)用那就要看研究的結(jié)果了。

CRISPR-Cas9技術(shù)實現(xiàn)臨床應(yīng)用還有很長一條道路要走。

就目前的結(jié)果來看，雖然我們的研究發(fā)現(xiàn)CRISPR-Cas9對于人類二倍體胚胎的修復(fù)效率不低，但該技術(shù)還遠遠不能安全地用于胚胎編輯。為了更安全地使用CRISPR技術(shù)對攜帶遺傳突變基因的胚胎進行基因修復(fù)，我們需要找到防止胚胎嵌合的方法，而且還要對編輯過的胚胎進行各種測試，以保證沒有產(chǎn)生任何錯誤基因，確保后代安全。